Një studim i fazës së tretë po tregon një “hap potencialisht gjigant përpara” në trajtimin e fëmijëve me akondroplazi, sipas dr. Isidro B. Salusky-t nga UCLA Health, në një editorial të botuar në New England Journalof Medicine. Akondroplazia është një çrregullim i skeletit që karakterizohet nga shtat shumë i shkurtër në mënyrë jo proporcionale dhe mund të shkaktojë vështirësi mjekësore, funksionale dhe psikologjike. Trajtimet aktuale zakonisht kërkojnë injeksione të përditshme ose javore, gjë që mund të jetë e vështirë për fëmijët. Megjithatë, trajtimi ka efektin më të madh kur nis në moshë të hershme.Lexo edhe:Përdorimi i hershëm i statinave ul me 15% rrezikun e demencës te personat me diabet të tipit 2 Studimi vlerësoi efektin e infigratinibit, një ilaç që merret nga goja, te 114 fëmijë me akondroplazi, të moshës 3 deri në 17 vjeç. Ata u ndanë rastësisht në dy grupe: 75 morën infigratinib dhe 39 morën placebo. Rezultatet, të publikuara në qershor në New England Journalof Medicine, treguan se marrja e infigratinibit një herë në ditë për 52 javë solli një rritje dukshëm më të madhe të gjatësisë, krahasuar me placebo. Salusky tha se studimi “ofron një qasje premtuese për përmirësimin e rritjes së kockave te fëmijët me akondroplazi”. Fakti që ilaçi merret nga goja është veçanërisht i përshtatshëm për fëmijët e vegjël, të cilët mund të përfitojnë më shumë nga trajtimi i hershëm. Në kumtesën e tij, ai shkroi se studimi, përveçse trajton një nevojë të madhe të paplotësuar për këta pacientë, tregon edhe rëndësinë e bashkëpunimit ndërkombëtar në kërkimet për trajtimin e sëmundjeve të rralla gjenetike që prekin kockat. / Medicalxpress – Syri.net
